Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming April 2022

3.448 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 ... 169 170 171 172 173 » | Laatste
[verwijderd]
2
KalVista is developing three oral HAE treatments. The
company’s drug candidate for treating attacks when
they occur, KVD-900, works by blocking kallikrein, which
is a key component in the HAE attack biology. KalVista
reported the results of their Phase 2 trial in February
2021 and noted that KVD-900, when compared to
placebo, significantly reduced the use of rescue
medicine and the time it takes for symptoms to begin
resolving. On 8 March 2022, the company announced
the initiation of KONFIDENT, a Phase 3 worldwide,
double-blind, placebo-controlled crossover trial to
evaluate the efficacy of two dose levels of KVD900

compared to placebo in 84 adults and adolescents
during acute HAE attacks. According to KalVista, the
study is being conducted at approximately 60 sites in
20 countries.

KalVista is also conducting KOMPLETE, a Phase 2
clinical trial of KVD824
, a twice-daily oral preparation
for preventing HAE attacks. The trial is a randomized,
double-blind study evaluating the safety and
effectiveness of twice-daily administration against
placebo for 12 weeks at varying doses of 300 mg, 600
mg, and 900 mg. According to ClinicalTrials.gov, the
trial will include 48 people with HAE types 1 and 2. It
is being conducted at 30 clinical trial sites.
In addition, KalVista is in the early stages of researching
a pill to inhibit Factor XIIa, which, as we mentioned
earlier, is the protein that initiates HAE attacks.
[verwijderd]
2
Pharvaris is another company developing an oral form
of HAE treatment
called PHVS416. This medicine
is designed to have the same biological effect as
Icatibant, the generic name for a treatment most
HAEi friends might also know under the brand name
Firazyr®. According to a March 2022 presentation that
is on the company’s website, a phase 2 trial called
RAPIDe-1 for treatment of HAE attacks with PHVS416
is looking to recruit 72 people with HAE types 1 and 2
from 30 clinical trial sites in the United States, Canada,
Europe, Israel, and the United Kingdom.

In addition, Pharvaris has started another Phase 2 study
of PHVS416 called CHAPTER-1 to test the medicine as
an HAE preventive therapy. The company is looking to
enroll 30 HAE patients across 24 sites in the United
States, Canada, Europe, Israel, and the United Kingdom.
Pharvaris expects to report data on the effectiveness
and safety from both the Rapide 1 and CHAPTER 1
trials is expected in the 4th quarter of 2022.
[verwijderd]
2
Ionis Pharmaceuticals announced (on 18 November
2021) a phase 3 study called OASIS-HAE designed to
test the safety and effectiveness of a medicine called
donidalorsen
. This treatment will be given as either
a monthly or bi-monthly subcutaneous injection to
prevent HAE attacks. Ionis is looking to recruit 84
people with type 1 or type 2 HAE. In brief, this medicine
works by employing messenger RNA to suppress prekallikrein, a protein that figures prominently in the
biological cascade causing an HAE attack. In March
2021, the company announced the results of a Phase 2
study indicating that donidalorsen demonstrated a 90%
reduction of HAE attacks in weeks one to 17 of the study,
with a 97% reduction observed in weeks five to 17.
[verwijderd]
2
Astria Therapeutics is researching a STAR-0215, a
monoclonal antibody to inhibit kallikrein given once
every three months or longer. According to the company’s
website, Astria plans to file an Investigational New Drug
application for STAR-0215 in mid-2022 and initiate a
Phase 1 clinical trial with initial results anticipated by
year-end 2022.
[verwijderd]
2
BioMarin is developing a gene therapy for HAE called
BMN 331. According to ClinicalTrials.gov, the company
is conducting a Phase 1/2 Open-Label, Dose-Escalation
Study to determine the safety, tolerability, and effi cacy
of BMN 331 in 34 people with HAE due to C1-inhibitor
defi ciency. People receiving this therapy will be
followed for five years.
[verwijderd]
2
Intellia Therapeutics is pursuing a gene therapy for
HAE using a technology called CRISPR-Cas 9 to knock
out (which means to inactivate and stop) the gene
that ultimately produces kallikrein. CRISPR-Cas 9 edits
genes by removing, adding, or altering sections of the
DNA sequence
. According to Clinical Trials.gov, Intellia
is running a multi-national Phase 1/2 study that will
evaluate the safety, tolerability, and biological activity
of its gene therapy medicine called NTLA-2002 in 55
adults with Type I or Type II HAE. In December 2021,
Intellia reported that the fi rst clinical trial dose of
NTLA-2002 had been given to a person participating
in the clinical trial.
[verwijderd]
2
Spark Therapeutics is another company researching
gene therapy for HAE
. According to the company’s
website, Spark is in the early stages of developing
an investigational gene therapy for the treatment of
HAE using liver-directed gene therapy for C1-Inhibitor
replenishment.
[verwijderd]
2
RegenxBio is the fifth company developing an HAE
gene therapy
using AAV technology. In a November
2021 press release, RegenxBio said it continues to
conduct research and pre-clinical studies to advance
its gene therapy candidate for the treatment of HAE.
The company’s website shows that the HAE program is
in the pre-clinical stage.
[verwijderd]
2
quote:

CriticalThinker schreef op 31 maart 2022 13:47:

[...]

Dank DM.

De genoemde therapieen zijn of KK inhibitors of gentherapieen welke nog in phase 1/2 zitten waar nog een lang en onzeker traject aan vast zit. Op korte en middellange termijn dus nog geen serieuze concurrentie voor Pharming wat betreft acute behandelingen bij HAE doorbraak
Pharvaris' pil is geen KKI.
CriticalThinker
2
quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 31 maart 2022 14:05:

[...]

Pharvaris' pil is geen KKI.
PHVS416 is a soft gel capsule formulation of PHA121 (also known as PHA-022121), a small molecule compound that is able to bind and block the bradykinin B2 receptor. It works by preventing the cascade of biological reactions that would lead to an HAE attack.


Werkt gewoon wel op het KK beste DM. Geen inhibitor nee maar uiteindelijk wel een medicijn wat alleen gericht is op de KK route.

Dan had ik moeten zeggen KK medicijnen, zo beter?

Blijft wel dat alle copy&paste artikelen van uw hand nog steeds geen concurrentie zijn voor de acute behandelingen waar men dus nu Ruconest voor gebruikt.
[verwijderd]
0
quote:

CriticalThinker schreef op 31 maart 2022 14:10:

[...]

PHVS416 is a soft gel capsule formulation of PHA121 (also known as PHA-022121), a small molecule compound that is able to bind and block the bradykinin B2 receptor. It works by preventing the cascade of biological reactions that would lead to an HAE attack.


Werkt gewoon wel op het KK beste DM. Geen inhibitor nee maar uiteindelijk wel een medicijn wat alleen gericht is op de KK route.

Dan had ik moeten zeggen KK medicijnen, zo beter? Blijft wel dat alle copy&paste artiekelen van uw hand nog steeds geen concurrentie zijn voor acute behandelingen waar men dus nu Ruconest voor gebruikt.
Een B2 receptor kan gewoon gebruikt worden bij KK profylaxe medicijnen bij een doorbraakaanval. Ik ga dus niet mee in jouw stelling, Pharvaris is dus gewoon een concurrent voor Pharming op acuut gebied. Óók bij doorbraakaanvallen van KK profylaxe medicijnen.

Na de lancering van Takhzyro heeft de Canadian Journal of Health Technologies een rapport geschreven waarin wordt aangegeven dat bij een doorbraakaanval van Takhzryo (KKI) zowel Ruconest als Icatibant gebruikt kunnen worden om de doorbraak tegen te gaan.
Icatibant, de basis van de oraal toe te dienen pil van Pharvaris bij doorbraakaanvallen.

Een vraag aan het forum. Wie presenteert hier onjuiste informatie?
A: CriticalThinker
B: Canadian Journal of Health Technologies
[verwijderd]
0
quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 31 maart 2022 14:29:

[...]

Een B2 receptor kan gewoon gebruikt worden bij KK profylaxe medicijnen bij een doorbraakaanval. Ik ga dus niet mee in jouw stelling, Pharvaris is dus gewoon een concurrent voor Pharming op acuut gebied. Óók bij doorbraakaanvallen van KK profylaxe medicijnen.

Na de lancering van Takhzyro heeft de Canadian Journal of Health Technologies een rapport geschreven waarin wordt aangegeven dat bij een doorbraakaanval van Takhzryo (KKI) zowel Ruconest als Icatibant gebruikt kunnen worden om de doorbraak tegen te gaan.
Icatibant, de basis van de oraal toe te dienen pil van Pharvaris bij doorbraakaanvallen.

Een vraag aan het forum. Wie presenteert hier onjuiste informatie?
A: CriticalThinker
B: Canadian Journal of Health Technologies
Oja, tijdens de klinische studies met Takhzyro (Lanadelumab) zijn Ruconest en Icatibant gebruikt als nood medicatie, dat is getest op invloed op Lanadelumab.

For breakthrough HAE attacks, use of rescue medications such as plasma-derived and recombinant C1-INH, icatibant or ecallantide had no effects on clearance and volume of distribution of lanadelumab-flyo.

Denk jij dat Icatibant gebruikt zou worden als het 'volgens jou' niet zou werken?

Dus ik vraag nog eens aan het forum; Wie presenteert hier onjuiste informatie?
A: CriticalThinker
B: Canadian Journal of Health Technologies én artsen wetenschappers in onderzoeken naar lanadelumab/Takhzyro
CriticalThinker
7
quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 31 maart 2022 14:29:

[...]

Een B2 receptor kan gewoon gebruikt worden bij KK profylaxe medicijnen bij een doorbraakaanval. Ik ga dus niet mee in jouw stelling, Pharvaris is dus gewoon een concurrent voor Pharming op acuut gebied. Óók bij doorbraakaanvallen van KK profylaxe medicijnen.

Na de lancering van Takhzyro heeft de Canadian Journal of Health Technologies een rapport geschreven waarin wordt aangegeven dat bij een doorbraakaanval van Takhzryo (KKI) zowel Ruconest als Icatibant gebruikt kunnen worden om de doorbraak tegen te gaan.
Icatibant, de basis van de oraal toe te dienen pil van Pharvaris bij doorbraakaanvallen.

Een vraag aan het forum. Wie presenteert hier onjuiste informatie?
A: CriticalThinker
B: Canadian Journal of Health Technologies
Dat ligt geheel aan de oorzaak van de doorbraak beste DM. Komt dit door amplificatie van het KK systeem of zijn er ook andere routes verantwoordelijk? Beetje kort door de bocht uw respons. Zoals ik al eerder heb vermeld is het KK primair verantwoordelijk voor HAE en is het platleggen van deze route dan ook grotendeels afdoende om HAE gevallen te verminderen.

Graag ook een link als u dergelijke opmerkingen plaats waarin een onderzoek wordt aangehaald DM. Wel zo eerlijk en transparant.

Results showed that Takhzyro reduced the mean HAE attack rate by 87.4% compared to before treatment (baseline).

Attacks requiring acute treatment fell by 93.4%. Furthermore, the rate of moderate or severe attacks dropped by 84.3%, and that of high-morbidity attacks by 96.5%. A decline of 50% or more in attacks during the treatment period was seen in 96.6% of participants, with 75.5% achieving a reduction of 90% or more.

Overall, 37.3% of participants went attack-free for the entire study period. Almost 7 in 10 patients (68.9%) experienced an attack-free period of more than 12 months. The average duration of attack-free periods was 14.8 months, and the maximum attack-free duration was 19.4 months.


Geloof dat u refereert aan bovenstaande resultaten? Werkt goed inderdaad maar niet geheel waterdicht en is er dus nog altijd ruimte voor verbetering/andere medicatie. Zoals gezegd, het marktaandeel Ruconest steeg lichtelijk ondanks de halvering van het gebruik in acute behandelmethodes. I rest my case. U zegt zelf, cijfers (of in uw geval de koers) liegen niet. Dan dus ook in dit geval. Mocht er concurrentie zijn dan zou het marktaandeel niet lichtelijk zijn gestegen ondanks de afname in acute behandelingen.

Daarbij vind ik het ietwat ongemakkelijk als u mijn alias zo in verband probeert te brengen met onjuiste informatie. Indien u dit toch graag doet, graag ook even opletten op uw eigen posts aub. Niet selectief middelen inzetten beste DM!
Concrete
10
Tjonge tjonge.... Onze expert weer aan het doorslaan, 28 posts van de 72..... hele lappen tekst, zie door de bomen het bos niet meer. en op die 28 dan weer tig reacties.

Zo zonde van dit mooie April draadje door Sharen zo keurig aangemaakt.

Jules is het geen optie om een eigen info draadje te starten met bv Fanaat als secondant? , als wij dan goede raad en info nodig hebben kunnen we dat raadplegen wanneer wij dat willen. Ideetje ?

[verwijderd]
0
quote:

CriticalThinker schreef op 31 maart 2022 14:47:

[...]

Dat ligt geheel aan de oorzaak van de doorbraak beste DM. Komt dit door amplificatie van het KK systeem of zijn er ook andere routes verantwoordelijk? Beetje kort door de bocht uw respons. Zoals ik al eerder heb vermeld is het KK primair verantwoordelijk voor HAE en is het platleggen van deze route dan ook grotendeels afdoende om HAE gevallen te verminderen.

Graag ook een link als u dergelijke opmerkingen plaats waarin een onderzoek wordt aangehaald DM. Wel zo eerlijk en transparant.

Results showed that Takhzyro reduced the mean HAE attack rate by 87.4% compared to before treatment (baseline).

Attacks requiring acute treatment fell by 93.4%. Furthermore, the rate of moderate or severe attacks dropped by 84.3%, and that of high-morbidity attacks by 96.5%. A decline of 50% or more in attacks during the treatment period was seen in 96.6% of participants, with 75.5% achieving a reduction of 90% or more.

Overall, 37.3% of participants went attack-free for the entire study period. Almost 7 in 10 patients (68.9%) experienced an attack-free period of more than 12 months. The average duration of attack-free periods was 14.8 months, and the maximum attack-free duration was 19.4 months.


Geloof dat u refereert aan bovenstaande resultaten? Werkt goed inderdaad maar niet geheel waterdicht en is er dus nog altijd ruimte voor verbetering/andere medicatie. Zoals gezegd, het marktaandeel Ruconest steeg lichtelijk ondanks de halvering van het gebruik in acute behandelmethodes. I rest my case. U zegt zelf, cijfers (of in uw geval de koers) liegen niet. Dan dus ook in dit geval. Mocht er concurrentie zijn dan zou het marktaandeel niet lichtelijk zijn gestegen ondanks de afname in acute behandelingen.

Daarbij vind ik het ietwat ongemakkelijk als u mijn alias zo in verband probeert te brengen met onjuiste informatie. Indien u dit toch graag doet, graag ook even opletten op uw eigen posts aub. Niet selectief middelen inzetten beste DM!
Nee ik refereer niet aan die resultaten.
Ik refereer aan het punt dat jij beweert dat Icatibant/Pharvaris' pil geen concurrent zou zijn voor Pharming. En dat zijn ze wel degelijk.
[verwijderd]
0
quote:

Concrete schreef op 31 maart 2022 14:50:

Tjonge tjonge.... Onze expert weer aan het doorslaan, 28 posts van de 72..... hele lappen tekst, zie door de bomen het bos niet meer. en op die 28 dan weer tig reacties.

Zo zonde van dit mooie April draadje door Sharen zo keurig aangemaakt.

Jules is het geen optie om een eigen info draadje te starten met bv Fanaat als secondant? , als wij dan goede raad en info nodig hebben kunnen we dat raadplegen wanneer wij dat willen. Ideetje ?

Er ontstaat hier een interessante inhoudelijke discussie. Is het misschien een optie dat jij zélf een draadje opent waar jij dan je niet inhoudelijke persoonlijke aanvallen kunt plaatsen zodat wij het wél over Pharming kunnen hebben kerel?
CriticalThinker
4
quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 31 maart 2022 14:53:

[...]

Nee ik refereer niet aan die resultaten.
Ik refereer aan het punt dat jij beweert dat Icatibant/Pharvaris' pil geen concurrent zou zijn voor Pharming. En dat zijn ze wel degelijk.
Dan graag de DOIs van de artikelen waar u naar refereert.

In de daarop volgende post haalt u een enkele zin aan waarin beschreven wordt dat de genoemde medicijnen geen invloed hadden op de clearence en volume van lanadelumab. Ik zie hier verder geen informatie wat betreft effect op HAE of iets anders relevants. Uw zin refereert puur alleen naar medicijn-medicijn interactie en verder niets

Dus nogmaals, post dan ook de artikelen (liefst primair ofcourse) zodat wij zelf de context kunnen achterhalen. Het plaatsen van losse zinnen of selectief informatie aanhalen is niet OK. Tevens is het voor andere ook lastig om zelf achter deze informatie aan te gaan zoals gebleken is uit mijn post waarin ik dus volgens u een verkeerd onderzoek heb aangehaald.

Indien dit allemaal te lastig, te veel werk, of niet interessant voor u is, dan zou ik graag de aanbeveling van C willen steunen want laten we wel gedegen informatie scheiden van de zogeheten 'propaganda' posts waarin niet het hele plaatje wordt weergegeven
[verwijderd]
0
@ CriticalThinker, onder welk alias was je voor oktober 2021 actief op dit forum?
[verwijderd]
0
quote:

CriticalThinker schreef op 31 maart 2022 15:03:

[...]

Dan graag de DOIs van de artikelen waar u naar refereert.

Ik zal het artikel later even terugzoeken, is al even geleden dat ik het gelezen heb.

Het tweede artikel over onderzoek naar effect van breakthroughmedicatie op Takhzyro was deze:
www.rxlist.com/takhzyro-drug.htm#warn...
Concrete
1
quote:

DE MONITOR - Dé Pharming Expert schreef op 31 maart 2022 14:56:

[...]

Er ontstaat hier een interessante inhoudelijke discussie. Is het misschien een optie dat jij zélf een draadje opent waar jij dan je niet inhoudelijke persoonlijke aanvallen kunt plaatsen zodat wij het wél over Pharming kunnen hebben kerel?
Als het mag nog twee vraagjes :

* Waarom zie jij alles toch direct als een persoonlijke aanval ?

* Hoe weet jij dat ik een "kerel" ben ?
3.448 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 7 8 9 ... 169 170 171 172 173 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 12 apr 2024 17:35
Koers 1,010
Verschil +0,012 (+1,20%)
Hoog 1,027
Laag 1,003
Volume 7.289.511
Volume gemiddeld 6.426.905
Volume gisteren 3.933.487

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront