Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

BassieNL schreef op 19 september 2022 15:41:

[...]
27 september is geloof ik 60 dagen na indiening van het dossier bij de FDA.
De FDA beoordeelt tot die tijd of het dossier voldoende is voor een review.
Maar de conclusie zou ook kunnen zijn de FDA de indiening nog afwijst ('refuse to file').

Mogelijk dat besluit over 'priority' pas 2 weken later komt (in '74-Day letter' van de FDA).

quote:

G. Hendriks schreef op 19 september 2022 16:00:

[...]

Ter info nog eens de criteria die de FDA hanteert bij de beoordeling of er een 'priority review' wordt toegekend:

"A Priority Review designation will direct overall attention and resources to the evaluation of applications for drugs that, if approved, would be significant improvements in the safety or effectiveness of the treatment, diagnosis, or prevention of serious conditions when compared to standard applications.

Significant improvement may be demonstrated by the following examples:

- evidence of increased effectiveness in treatment, prevention, or diagnosis of condition;
- elimination or substantial reduction of a treatment-limiting drug reaction;
- documented enhancement of patient compliance that is expected to lead to an improvement in serious outcomes; or
- evidence of safety and effectiveness in a new subpopulation."

Je zou twee kanten op kunnen redeneren:
- voor 'PR': als eerste medicijn dat ter beschikking komt voor APDS is het per definitie een verbetering
- tegen 'PR': als eerste medicijn is er nog geen vergelijkingsmaatstaf en dat weegt de FDA mee (oftewel: die paar maanden kunnen er ook nog wel bij)

quote:

HaJo 2021 schreef op 19 september 2022 16:03:

Hee muperts weten jullie wel wat er allemaalaan de hand is ???????????????????????????????????????

quote:

G. Hendriks schreef op 19 september 2022 16:00:

[...]

Ter info nog eens de criteria die de FDA hanteert bij de beoordeling of er een 'priority review' wordt toegekend:

"A Priority Review designation will direct overall attention and resources to the evaluation of applications for drugs that, if approved, would be significant improvements in the safety or effectiveness of the treatment, diagnosis, or prevention of serious conditions when compared to standard applications.

Significant improvement may be demonstrated by the following examples:

- evidence of increased effectiveness in treatment, prevention, or diagnosis of condition;
- elimination or substantial reduction of a treatment-limiting drug reaction;
- documented enhancement of patient compliance that is expected to lead to an improvement in serious outcomes; or
- evidence of safety and effectiveness in a new subpopulation."

Je zou twee kanten op kunnen redeneren:
- voor 'PR': als eerste medicijn dat ter beschikking komt voor APDS is het per definitie een verbetering
- tegen 'PR': als eerste medicijn is er nog geen vergelijkingsmaatstaf en dat weegt de FDA mee (oftewel: die paar maanden kunnen er ook nog wel bij)

quote:

Dé Beste Belegger schreef op 19 september 2022 13:53:

[...]

Pharvaris je stokpaardje... hoe gaat het daar nu mee?

Die vraag is nu al meermaals gesteld. Niet dat ik denk dat het je om de inhoud te doen is overigens.
Er is voor de PHA121 studie een tegenvaller. Extra onderzoek, maar dat wil niet zeggen dat het onderzoek stopt, zoals Pharming doet met de hele pijplijn.

Daarnaast loopt het fase 2 onderzoek van PHVS416 voor de acute behandeling wel gewoon door waar eind dit jaar nog resultaten uit zullen komen.
Buiten dat het langer gaat duren voor PHA121 (details kun je in het Pharvaris topic lezen) is er nog niets aan de hand. Stellingen als ‘die zien we voorlopig niet als concurrent’ kunnen helaas bij het grof vuil.
Ook voor Kalvista verlopen onderzoeken voorbarig. Ook uit die hoek krijgt Pharming een zware mogelijke concurrent.

Voor de patiënt ziet het er goed uit. Meer oraal toe te dienen alternatieven in plaats van complexe pijnlijke injecties en gerommel met aanmaken van Ruconest.

Pharming komt nooit meer boven de 1.20

Zou kunnen inderdaad.

Je visie laat je ook regelmatig in de steek.

Wanneer zou mijn inhoudelijke visie mij in de steek laten? Schreeuwen in de ruimte zonder ook maar enige onderbouwing. Dat zie ik vaker bij onzekere beleggers

Wanneer kom je weer met je lijstje?

Niet. De moderatie heeft mij verzocht geen posts meer te plaatsen die linken naar de enorme verliezen bij het aandeel Novacyt.

Hallo slechte belegger

Nu is het wachten op tonnetje die komt klagen over namen veranderen, toch?

quote:

seawych19 schreef op 19 september 2022 16:31:

[...]

- tegen 'PR': als eerste medicijn is er nog geen vergelijkingsmaatstaf en dat weegt de FDA mee (oftewel: die paar maanden
Die vergelijkingsmaatstaf is er wel degelijk; de medicatie die al lang wordt gegeven om het leven van de patienten wat dragelijker te maken!

quote:

HaJo 2021 schreef op 19 september 2022 16:03:

Hee muperts weten jullie wel wat er allemaalaan de hand is ???????????????????????????????????????

quote:

seawych19 schreef op 19 september 2022 16:38:

[...]

Ergo, het kan maar 1 kant op met de PR.

quote:

Wilbar schreef op 19 september 2022 16:38:

[...]jnee, vertel aub....

quote:

Dé Beste Belegger schreef op 19 september 2022 14:31:

[...]

Jan

quote:

Marrr schreef op 19 september 2022 14:07:

[...]

Een post over de enorme verliezen met Novacyt, ook nog es toegespitst op één persoon, is iets héél anders dan dat lijstje plaatsen waarin Novacyt slechts een deeltje van uitmaakt. Dat weet je zelf ook wel. Als je met smoesjes komt moet je niet zo doorzichtig zijn. Kom maar op met dat lijstje.

quote:

voda schreef op 19 september 2022 16:52:

[...]
Bedankt voor je opmerking Mar, maar ik reageer niet meer op die persoon. (Don't feed the troll).

quote:

HaJo 2021 schreef op 19 september 2022 16:47:

[...]

Wilbar zolang Pharming niet meld is er niets................... en al onze Mupperts die alles verzinnen gaat iedereen mee lopen doen kom op ....................of ben je oooooook een Muppert ?? tot morgen ik denk 1,2500

quote:

seawych19 schreef op 19 september 2022 16:52:

oud-feyenoorder? Of ben je niet van de ballen, Marr?