Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

DE MONITOR schreef op 15 maart 2023 15:36:

Het volgende artikel is toch nog even noemenswaardig.
Ik ben zeer verbaasd dat een gen-therapie zo snel geaccepteerd is door de FDA om een fase II te starten in de klinieken. Dit is, wat mij betreft, een enorme vooruitgang op dit gebied. Ook zeker noemenswaardig, omdat het aangeeft hoe enorm ver Orchard achter loopt op Intellia. Zij hebben de IND nog niet eens op orde en bevinden zich in zeer premature fase.

Phase 2 trial of NTLA-2002, HAE gene-editing therapy, to enroll in US
[i]One-time hereditary angioedema treatment showing early safety, efficacy

In the open-label Phase 1 portion, participants were given a single infusion of NTLA-2002 at one of three doses, 25, 50, and 75 mg. Interim data covering 10 participants, collected over at least 16 weeks (about four months) and released in November, indicated that the therapy was generally well tolerated and lowered swelling attack rates. All trial patients are being followed for up to 104 weeks, about two years.

quote:

jus1711 schreef op 15 maart 2023 18:56:

[...]

Leg dan eens uit waarom de markt niet / nauwelijks reageert op deze enorme stap. Misschien stapje toch wat kleiner, of zit iedereen te slapen. (Overigens Intellia 2022 : verlies ca 450 mio USD )

quote:

Janssen&Janssen schreef op 15 maart 2023 19:34:

[...]

Als we het over de kleine Lenio trial hebben met een beperkt aantal mensen… volgens mij waren dit er een goede 36…

Bij Intellia gaat de FDA al akkoord voor phase 2 bij 10 patiënten.
Hier ben je uiterst lirisch over, en bij Lenio heb je vragen omdat het een zeer kleine studiegroep betrof.

Beetje hypocriet nietwaar?

quote:

DE MONITOR schreef op 15 maart 2023 18:55:

[...]

De Nasdaq notering is al meer dan twee jaar nutteloos. Het is enkel een enorme kostenpost.
Persoonlijk ben ik er wel blij mee, het heeft in de hand gewerkt dat ik mijn aandelen en sprinters voor een zeer hoge prijs van de hand kon doen.

quote:

LL schreef op 15 maart 2023 19:40:

[...]

Ik mag aannemen dat er binnen nu en 2 jaar toch wel enige actie wordt ondernomen m.b.t. de Nasdaq notering.

quote:

JDR3000 schreef op 15 maart 2023 16:52:

[...]

Het punt dat ik maak, blijkt helaas niet aan jou besteed.

quote:

DE MONITOR schreef op 15 maart 2023 19:42:

[...]

Dat mag je aannemen, in geval van Pharming zou ik daar toch voorzichtig mee zijn :-)

quote:

Eric_80 schreef op 15 maart 2023 19:45:

[...]

Ik zelf probeer voor ik een percentage roep onderzoek te doen naar de kansen. Dit is simpelweg erg lastig, juist om de reden dat je niet alle in en outs weet, maar als je
- gemiddelde percentages ziet van goedkeuring na een geslaagde 3e fase,
- ziet dat er geen ernstige bijwerkingen zijn gemeld
- de werkzaamheid van Leniolisib is aangetoont
- er geen concurerend medicijn is op de markt

quote:

Janssen&Janssen schreef op 15 maart 2023 19:34:

[...]

Als we het over de kleine Lenio trial hebben met een beperkt aantal mensen… volgens mij waren dit er een goede 36…

Bij Intellia gaat de FDA al akkoord voor phase 2 bij 10 patiënten.
Hier ben je uiterst lirisch over, en bij Lenio heb je vragen omdat het een zeer kleine studiegroep betrof.

Beetje hypocriet nietwaar?

Edit en deze trial was 16 weken die van Lenio 12 en die vond je ook te kort om een juiste conclusie te kunnen trekken

quote:

Pro Memorie schreef op 15 maart 2023 19:45:

Zullen we morgen eens iets over Pompe horen, was Q4-2002 al beloofd.

quote:

Eric_80 schreef op 15 maart 2023 19:54:

[...]

Joh je weet wie het zegt. De paar welbekende posters hier zullen NOOIT neutraal durven kijken, laat staan posten, laat staan iets positiefs noemen (want ja dit is er ook hoe negatief je ook bent).

Zegt dat iets over Leniolisi? Nope,
Zegt dat iets over Pharming? Nee
Zegt dat iets over SdV? Zeker niet.

Het is heel makkelijk om af te geven op iets en daarin teblijven hangen, want stel je voor dat je iets moet toegeven, dus deze posters missen in mijn mening een heel stuk karakter hierin, en ik zal ze dan ook nooit respecteren, zeker niet zo lang ze op deze gemiddeld genomen disrespectvolle manier van reageren.

quote:

Eric_80 schreef op 15 maart 2023 19:54:

[...]

Joh je weet wie het zegt. De paar welbekende posters hier zullen NOOIT neutraal durven kijken, laat staan posten, laat staan iets positiefs noemen (want ja dit is er ook hoe negatief je ook bent).

Zegt dat iets over Leniolisi? Nope,
Zegt dat iets over Pharming? Nee
Zegt dat iets over SdV? Zeker niet.

Het is heel makkelijk om af te geven op iets en daarin teblijven hangen, want stel je voor dat je iets moet toegeven, dus deze posters missen in mijn mening een heel stuk karakter hierin, en ik zal ze dan ook nooit respecteren, zeker niet zo lang ze op deze gemiddeld genomen disrespectvolle manier van reageren.

quote:

De Zwarte kat schreef op 15 maart 2023 20:10:

[...]Is toch gestopt

quote:

DE MONITOR schreef op 15 maart 2023 19:09:

[...]

Pharming verloor de fast-track in de EU. Deze informatie heeft Pharming stilgezwegen voor haar aandeelhouders. Vind jij dat 'goed'?

quote:

DE MONITOR schreef op 15 maart 2023 19:52:

[...]

Nog een aantal puntjes;
-De controlegroep was zeer minimaal
-De EMA heeft aanvullende vragen gesteld, ook ondanks de werking zoals jij beweert
-De FDA heeft PI3Kd remmers sterk onder de loep wegens mogelijke bijwerkingen op lange termijn. Vloeien daar aanvullende vragen uit voort?

quote:

Eric_80 schreef op 15 maart 2023 19:45:

[...]

Jij de mijne ook niet zo te zien. Het gaat erom dat iedereen maar percentages roept en dat NIEMAND buiten Pharming en FDA om simpelweg alle in en outs weet en de gemiddelde belegger geen percentage kan roepen en als je het dan toch doet, onderbouw het dan zo goed mogelijk, en niet omdat je een hekel hebt aan Pharming of SdV zeggen dat het maar 10% is en omdat je een roze bril hebt 100% zegt om het in je eigen straatje te praten.

Ik zelf probeer voor ik een percentage roep onderzoek te doen naar de kansen. Dit is simpelweg erg lastig, juist om de reden dat je niet alle in en outs weet, maar als je
- gemiddelde percentages ziet van goedkeuring na een geslaagde 3e fase,
- ziet dat er geen ernstige bijwerkingen zijn gemeld
- de werkzaamheid van Leniolisib is aangetoont
- er geen concurerend medicijn is op de markt

dan is het enige in mijn ogen waar het eventueel op stuk kan lopen, dat de groep in Phase 3 te klein was, en er nog een kleine onzekerheid is over de werking en risico's op de lange termijn.

Maar ik kan mij niet voorstellen dat het wordt afgeketst op de groepsgrote in dit geval, het is nou eenmaal een medicijn voor een zeer kleine groep mensen, dus je kunt moeilijk een phase 3 met 300 man doen.. ook de lange termijn werking/risico's zijn in mijn optiek binnen de de veiligheidsgrensen.

Als de lange termijn risico's al een onzekerheidje is voor de FDA, dan kan ik me niet voorstellen dat ze niet een voorlopige approval geven aan Pharming en Pharming verder onderzoek gaat doen naar deze lange termijn.

Dus hierdoor denk ik dat 50% of lager sowieso niet realistisch is, wat niet wil zeggen dat de goedkeuring een 100% zekerheidje is.

Wel zou ik een afwijzing absurd vinden (niet omdat ik het aaandeel simpelweg hoger wil hebben), maar als je ziet welke medicatie er al in omloop is met veel ernstigere bijwerkingen , en ook voor de lange termijn niet optimaal zijn, dan kan een medicijn met zulke goede resultaten toch niet zomaar worden afgekeurd!

Juist hierom denk ik dat die 90 (+)% nog wel eens een goede indicatie kan zijn.

Maar we gaan het zien. Wel ben ik benieuwd of het positief of juist negatief is dat het al bijna de 29e is.

Is dit omdat alles netjes afgerond wordt, of dat het dus nog geen gelopen zaak is en een approval (of afwijzing) dus nog niet zeker is.

Mocht dit laatste het geval zijn, dan betekend het dat het dus geen kat in het bakkie is en dus de 90% wat naar beneden moet worden bijgesteld. Maar ik ben een zware amateur met enkel rede.