Forum Arrowhead Research geopend

4.704 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 180 181 182 183 184 185 186 187 188 189 190 ... 232 233 234 235 236 » | Laatste
wijzerplaat
0
quote:

Missolapola schreef op 13 april 2021 19:00:


[...]
De pijl van Arrowhead ;-)



Terug in actie.
Hulskof
0
Verbaast me dat dit hier nog niet gepost is: www.mdpi.com/1999-4915/13/4/581/htm

$ARWR - this paper should not be overlooked! Fantastic analysis and conclusions from the scientists, adding significant new info on #HBV and functional cures. #RNAi

Aldus BioBoyscout
Tom3
1
YES

ASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Apr. 15, 2021-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced ARO-DUX4 as Arrowhead’s first muscle targeted investigational RNAi therapeutic candidate to utilize its proprietary Targeted RNAi Molecule (TRIMTM) platform. ARO-DUX4 is designed to target the gene that encodes human double homeobox 4 (DUX4) protein as a potential treatment for patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). Pending abstract acceptance, Arrowhead intends to present preclinical data on ARO-DUX4 at the 28th Annual FSHD Society International Research Congress being held virtually on June 24-25, 2021. Arrowhead is currently conducting IND/CTA enabling toxicology studies and intends to file for regulatory clearance in the third quarter of 2021 to begin clinical studies of ARO-DUX4.

Chris Anzalone, Ph.D., president and chief executive officer at Arrowhead, said: “ARO-DUX4 represents further expansion of our pipeline into diseases of the skeletal muscle, which is the fourth cell type that we may potentially be able to target with our proprietary TRiMTM platform. In addition, DUX4 fits perfectly with our strategy not only to bring RNAi outside the liver, but also to select gene targets that we believe are clear causes of specific diseases and for which there is strong biologic and genetic validation. We believe our preclinical data, which we intend to present at the FSHD Society International Research Congress in June pending abstract acceptance, highly support progressing ARO-DUX4 into clinical studies. In our various animal models, ARO-DUX4 reduced DUX4 expression by greater than 70%, prevented body weight loss associated with tamoxifen-induced DUX4 expression, and prevented loss of muscle function.”


www.spierziekten.nl/fileadmin/user_up...

Tom3
0
In Nederland komen er jaarlijks ongeveer 50 FSHD patiënten bij. Voor de westerse wereld dus ongeveer 3000 per jaar. Biet alles zal de DUX4 mutatie hebben (is wel de hoofdmoot).

www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...
Hulskof
0
quote:

Tom3 schreef op 15 april 2021 13:37:


YES

ASADENA, Calif.--(BUSINESS WIRE)--Apr. 15, 2021-- Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) today announced ARO-DUX4 as Arrowhead’s first muscle targeted investigational RNAi therapeutic candidate to utilize its proprietary Targeted RNAi Molecule (TRIMTM) platform. ARO-DUX4 is designed to target the gene that encodes human double homeobox 4 (DUX4) protein as a potential treatment for patients with facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD). Pending abstract acceptance, Arrowhead intends to present preclinical data on ARO-DUX4 at the 28th Annual FSHD Society International Research Congress being held virtually on June 24-25, 2021. Arrowhead is currently conducting IND/CTA enabling toxicology studies and intends to file for regulatory clearance in the third quarter of 2021 to begin clinical studies of ARO-DUX4.

Chris Anzalone, Ph.D., president and chief executive officer at Arrowhead, said: “ARO-DUX4 represents further expansion of our pipeline into diseases of the skeletal muscle, which is the fourth cell type that we may potentially be able to target with our proprietary TRiMTM platform. In addition, DUX4 fits perfectly with our strategy not only to bring RNAi outside the liver, but also to select gene targets that we believe are clear causes of specific diseases and for which there is strong biologic and genetic validation. We believe our preclinical data, which we intend to present at the FSHD Society International Research Congress in June pending abstract acceptance, highly support progressing ARO-DUX4 into clinical studies. In our various animal models, ARO-DUX4 reduced DUX4 expression by greater than 70%, prevented body weight loss associated with tamoxifen-induced DUX4 expression, and prevented loss of muscle function.”


www.spierziekten.nl/fileadmin/user_up...




Da's een mooie opmaat voor de komende succesverhalen in HIF2 en ENAC...
Wil Helmus
0
quote:

Tom3 schreef op 15 april 2021 13:50:


In Nederland komen er jaarlijks ongeveer 50 FSHD patiënten bij. Voor de westerse wereld dus ongeveer 3000 per jaar. Biet alles zal de DUX4 mutatie hebben (is wel de hoofdmoot).

www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC...

Goed nieuws. Misschien krijgt het een orphan drugs status vanwege de kleine populatie? Zitten een hoop voordelen aan vast
Tom3
0
quote:

Hulskof schreef op 15 april 2021 13:53:


[...]

Da's een mooie opmaat voor de komende succesverhalen in HIF2 en ENAC...


Kun je dat zo stellen? Het vult wel een beetje het publicitaire gat tot 1 juli.
Wil Helmus
3
quote:

Tom3 schreef op 15 april 2021 14:51:


[...]

Kun je dat zo stellen? Het vult wel een beetje het publicitaire gat tot 1 juli.

Volgens BioBoyScout wel getuige deze tweet:

Great point and very astute analysis! IMO, if they didn't have proof-of-concept for tumor and lung, I highly doubt they'd be announcing muscle right now, as it would probably be placed on hold.
Hulskof
1
Goed punt van BioBoyScout. Dank Wil om dat onder de aandacht te brengen. Het zou zeker een reden kunnen zijn, maar zelf dacht ik meer in strategische richting. CA zal niet meteen met het grote nieuws willen starten. Eerst de markt polsen met iets relatief kleins, en pas als de omstandigheden ideaal zijn de kanonnen laten knallen. :-)
holenbeer
0
quote:

Hulskof schreef op 15 april 2021 15:32:


Goed punt van BioBoyScout. Dank Wil om dat onder de aandacht te brengen. Het zou zeker een reden kunnen zijn, maar zelf dacht ik meer in strategische richting. CA zal niet meteen met het grote nieuws willen starten. Eerst de markt polsen met iets relatief kleins, en pas als de omstandigheden ideaal zijn de kanonnen laten knallen. :-)

The guns of Anzalone :-)
Hulskof
0
www.evaluate.com/node/16653/amp?__twi...

Vertex’s second try at a rare lung disorder

A small molecule for alpha-1 antitrypsin deficiency faces a key clinical test, and its chances of success aren’t good.

Zou leuk zijn als dit idd mislukt. Geeft nog meer opwaartse stuwing aan de koers van Arrowhead.
Tom3
0
quote:

holenbeer schreef op 15 april 2021 23:09:


[...]
The guns of Anzalone :-)


Haha variant op Guns of Navarone. Biotech heeft inderdaad veel weg van een slagveld met veel goliaths en heel veel klein duimpjes en alles wat daar tussen in zit.

Toch een opmerking bij de conclusie's van BBS: in december zouden we toch verblijd worden met een 2e long indicatie? Ik heb niets gezien, jullie wel? Houdt dat in dat CF niet werkt? Kan het me nauwelijks voorstellen gezien de resultaten van Ionis op dit gebied. Daar werkte het wel maar kennelijk niet zodanig dat Vertex daar nu direct de zenuwen van moet krijgen.
DeZwarteRidder
0
quote:

Hulskof schreef op 16 april 2021 10:04:


Cathie Woods is kennelijk niet erg onder de indruk van rnai...
www.belegger.nl/Column/717474/Cathie-...


Ik ben ook niet erg onder de indruk van Cathie..............
Tom3
0
quote:

Tom3 schreef op 16 april 2021 09:48:


[...]

Haha variant op Guns of Navarone. Biotech heeft inderdaad veel weg van een slagveld met veel goliaths en heel veel klein duimpjes en alles wat daar tussen in zit.

Toch een opmerking bij de conclusie's van BBS: in december zouden we toch verblijd worden met een 2e long indicatie? Ik heb niets gezien, jullie wel? Houdt dat in dat CF niet werkt? Kan het me nauwelijks voorstellen gezien de resultaten van Ionis op dit gebied. Daar werkte het wel maar kennelijk niet zodanig dat Vertex daar nu direct de zenuwen van moet krijgen.


Ik zat er gelukkig naast. Dit is wat CA in Q2, 2020 te melden had:

"If the data are supportive of further development we hope to launch a
Phase 3 study in 2021 and move to rapidly expand the pipeline with product
candidates that address other underserved pulmonary diseases, such as COPD,
asthma, and pulmonary fibrosis.
Toward that goal, I’m pleased to announce that we have completed discovery and
optimization work on our second lung-targeted program and have nominated
ARO-Lung2 as our next candidate. We are not disclosing the target at this point,
but we can say that it is designed to address COPD patients. We have been very
encouraged by the data in this program and for ARO-ENaC and are eager to begin
the expansion of our pulmonary franchise. We are now working on manufacturing
and IND-enabling toxicology studies of ARO-Lung2 and plan on filing a CTA in
the first half of 2021 to begin first-in-human studies. We had previously hoped
this could happen by the end of the year, but COVID has slowed development
down a bit and will delay first in human studies by probably 1 or 2 quarters."

ir.arrowheadpharma.com/static-files/5...
COPD hebben we dit kwartaal ook nog tegoed dus.
Tom3
0
quote:

DeZwarteRidder schreef op 16 april 2021 10:22:


[...]

Ik ben ook niet erg onder de indruk van Cathie..............


Die investeert liever in Ionis ipv ARWR. En dat ze liever investeert in bedrijven als Exact geeft ook te denken. De aandeelhouders van MdxH staan nog te schuimbekken.
4.704 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 180 181 182 183 184 185 186 187 188 189 190 ... 232 233 234 235 236 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 17 sep 2021 22:00
Koers 64,930
Verschil +1,270 (+1,99%)
Hoog 65,010
Laag 62,610
Volume 1.753.927
Volume gemiddeld 796.358
Volume gisteren 417.298