Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Wijze man schreef op 24 augustus 2021 12:31:

[...]

"De laatste strohalm bij het grof vuil".

Jij kan het ook zo romantisch brengen..

quote:

Wijze man schreef op 24 augustus 2021 12:31:

[...]

"De laatste strohalm bij het grof vuil".

Jij kan het ook zo romantisch brengen..

quote:

Wijze man schreef op 24 augustus 2021 12:31:

[...]

"De laatste strohalm bij het grof vuil".

Jij kan het ook zo romantisch brengen..

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 12:20:

[Modbreak IEX: Gelieve te stoppen met het plaatsen van inhoudsloze berichten op het forum, bericht is verwijderd.]

quote:

Theo3 schreef op 24 augustus 2021 12:37:

TonR laat je niet verleiden het heeft geen zin

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 10:51:

[...]

Nee.
Het risico is mij vele malen te groot. Helaas is het pre-eclampsie onderzoek stilzwijgend naar de achtergrond geschoven, de voornaamste reden voor mij om in Pharming te zitten.
De eigen pijplijn lijkt volledig te falen.
Pharming schuift een overname naar de voorgrond, een blijk van zwaktebod dat de eigen bedrijfsvoering helaas mislukt.
Cijfers waren het enige redmiddel, maar door de opkomst van profylaxe loopt de groei drastisch terug, sneller dan ook ik verwachtte.
Dan heb je nog de concurrentie die duidelijk progressie boekt en de markt van Pharming ernstig zal verstoren. Takeda dit doet al meer dan verwacht, terwijl de toedieningsvorm nog steeds niet optimaal is.
De beoogde overname zal gepaard gaan met een flinke aandelenemissie, wat een enorme koersdruk zal geven.
Hoe graag jullie het ook willen, het zit er helaas niet meer in voor Pharming. Verbreed je horizon, elders zijn meer winsten te boeken met veel kleinere risico's.

quote:

Theo3 schreef op 24 augustus 2021 12:46:

De belofte van de heer de Vries is van wel dus gewoon afwachten ik/wij weten het geen van allen

• Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada onlangs)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA)

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Huidige versie Ruconest niet geschikt voor andere toedieningsvorm, wachten op 'Ruconest-lite'
  www.pharming.com/pipeline

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  - Studie uitgebreid naar de US
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II start in 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - extended release form. PHA121 voor profylaxe gebruik
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Eerste Phase II data gepubliceerd
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  - Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824
  - Tweemaal daags orale toediening voor profylaxe
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Preclinical study 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• QLS-215 (Catabasis)
  NDA mid-2022, Phase I trial end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Dosing once every three months or longer and sustained inhibitory blood levels
  - QLS-215 has the potential to be the most patient-friendly chronic treatment option
  www.catabasis.com/our-science/qls-215...

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten okt 2021
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Juni 2021: Clinical Trial Application (CTA) to the New Zealand Medicines and Medical Devices Safety Authority for NTLA-2002 to initiate a first-in-human study
  - Eerste patiënt verwacht eind 2021
  - Meer autoriteiten aanvragen om studie uit te breiden naar meerdere landen
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  - IND for BMN 331 was recently cleared by FDA and is active.
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

quote:

Janssen&Janssen schreef op 24 augustus 2021 12:54:

Voda heb je gisteren goed geluisterd naar DM inzake je andere 4 traps raket.
het rijmt in elk geval op niet, je ten opzichte van gisteren een 1 trap verloren.

Krijgt hij dadelijk toch nog gelijk :)

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 12:24:

[...]

Patiënten hebben er baat bij, de vraag is of dat voldoende is voor de FDA. Het zou toch wat zijn wanneer de FDA geen goedkeuring verleend zeg.. De laatste strohalm bij het grof vuil.

quote:

DE MONITOR - De Pharming Expert schreef op 24 augustus 2021 13:06:

Update:

'Het Grote De Monitor - De Pharming Expert HAE Marktoverzicht'

Acuut

• Ruconest (Pharming) – Humaan Recombinant C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Firazyr (Takeda/Shire) – Bradykinin receptor antagonist - Subcutaan (FDA & EMA)

• Kalbitor (Takeda/Shire) – Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Berinert (CSL) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)

Profylaxe

• Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (FDA & EMA)

• Haegarda (CSL) – C1-INH - Subcutaan (FDA & EMA & Canada onlangs)

• Takhzyro/Lanadelumab (Takeda/Shire) - Kallikrein inhibitor - Subcutaan (FDA & EMA)

• Orladeyo (Biocryst) - Oral capsule (US, China, Japan, VK, EMA)

In ontwikkeling

• Ruconest (Pharming) – C1-INH (US) – Profylaxe
  Start in 2021 Start onbekend, tezamen met intradermale toediening
  Micro needle patch gaat niet meer door, dus profylaxe waarschijnlijk ook niet
  Huidige versie Ruconest niet geschikt voor andere toedieningsvorm, wachten op 'Ruconest-lite'
  www.pharming.com/pipeline

• PHVS416 (Pharvaris) – Acuut
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - Versneld traject, afgeleide van de profylaxe toediening
  - Phase II gestart, eerste patiënt behandeld feb 2021, resultaten 2022
  - Studie uitgebreid naar de US
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS416 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - 1 a 2 maal daags toedienen
  - Phase II start in 2021, resultaten 2022
  - FDA Acceptance IND App april 2021
  pharvaris.com/science/#hae

• PHVS719 (Pharvaris) – Profylaxe
  - Orale toediening, klein molekuul en daardoor snel werkzaam (15-30min).
  - Gebaseerd op het al jaren bewezen Icatibant
  - extended release form. PHA121 voor profylaxe gebruik
  - Phase I start in 2021, resultaten 2022
  pharvaris.com/science/#hae

• KVD900 (Kalvista) - Acuut
  - Orale toediening, kallikrein inhibitor.
  - Eerste Phase II data gepubliceerd
  - Today’s data show that KVD900 halts HAE attack progression and also provides rapid relief by shortening the time to symptom resolution
  www.kalvista.com/products-pipeline/ka...

• KVD824 (Kalvista) - Profylaxe
  - Filed the IND for a Phase 2 clinical trial of KVD824
  - Tweemaal daags orale toediening voor profylaxe
  www.kalvista.com/products-pipeline

• Oral Factor XIIa inhibitor (Kalvista) - Profylaxe
  Preclinical study 2021
  www.kalvista.com/products-pipeline

• IONIS-PKK-LRx (Ionis) - Profylaxe
  - Phase II
  - The study demonstrated a mean reduction of 97% in the number of monthly HAE attacks in weeks five to 17.
  - In weeks five to 17, 92% of patients treated with IONIS-PKK-LRx were attack-free
  ionispharma.com/ionis-innovation/pipe...

• QLS-215 (Catabasis)
  NDA mid-2022, Phase I trial end 2022, Phase 1b/2 results end 2023
  - Monoclonal antibody inhibitor of plasma kallikrein for HAE
  - Dosing once every three months or longer and sustained inhibitory blood levels
  - QLS-215 has the potential to be the most patient-friendly chronic treatment option
  www.catabasis.com/our-science/qls-215...

• BCX7353 (Biocryst) – Acuut
  Orale liquid toediening. Fase III te starten
  www.biocryst.com/our-program/

• ATN-249 (Attune) – Profylaxe
  Orale toediening, kallikrein inhibitor. Phase I
  attunepharma.com/assets/Attune-Phase-...

• ATN-XXX (backup) (Attune) - nog onbekend?

• CSL312 (CSL Behring) - Profylaxe - Recombinant monoclonal antibody
  Subcutane toediening om de 2 a 3 weken
  In Phase 2 - Resultaten okt 2021
  www.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03...

• ALN-F12 (Alnylam) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30463937

• ARC-F12 (Arrowhead Pharmaceuticals) - Profylaxe
  Subcutane toediening
  ir.arrowheadpharma.com/static-files/9...

• Verseon (Verseon) - Profylaxe
  Orale toediening - Klein molecuul plasma kallikrein inhibitor
  www.verseon.com/hae.html

Gentherapieën

• CRISPR/Cas9 NTLA-2002 (Intellia Therapeutics) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening
  - Juni 2021: Clinical Trial Application (CTA) to the New Zealand Medicines and Medical Devices Safety Authority for NTLA-2002 to initiate a first-in-human study
  - Eerste patiënt verwacht eind 2021
  - Meer autoriteiten aanvragen om studie uit te breiden naar meerdere landen
  - Aims to reduce plasma kallikrein activity to prevent excess bradykinin production leading to HAE attacks after a single course of treatment
  angioedemanews.com/2020/02/13/intelli...

• ADVM-053 (Adverum) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - FDA Orphan Drug Status
  investors.adverum.com/news-releases/n...
  angioedemanews.com/2018/08/30/adverum...

• BMN-331 (Biomarin) - Gentherapie
  - Eenmalige toediening - IND-enabling studies in juli 2020 gestart
  - IND for BMN 331 was recently cleared by FDA and is active.
  haei.org/biomarin-expects-ind-enablin...

• RGX-314 (Regenxbio) - Gentherapie
  Eenmalige toediening - samenwerking met Neurimmune bouwt voort op veelbelovende resultaten met ons klinische RGX-314-programma
  A gene therapy product candidate utilizing NAV Vectors designed to deliver a gene encoding a therapeutic antibody targeting and binding to plasma kallikrein
  ir.regenxbio.com/news-releases/news-r...

Mocht er nog wat missen, hoor ik het graag.

quote:

Janssen&Janssen schreef op 24 augustus 2021 13:10:

Jules,

ik mis in het overzicht de werkzame stof bij Cinryze (Takeda/Shire) – C1-INH - Intraveneus (EMA)