Sharen schreef op 19 januari 2022 14:57:
[...]
Ik denk inderdaad dat vriend en vijand (zelfs Fanaat) het er over eens zullen zijn dat het bovenstaande tot koers-optimisme zal leiden.
Ik heb jou laatst al eens 1,20 horen noemen, ik ben het daar wel mee eens.
De belangrijkste vraag is nu dus eigenlijk:
"Hoe groot ís die kans dat én de top-line data goed zijn én Leniolisib goedgekeurd wordt in USA en EU ?"
Mijn inschattingen:
*
Indien het onderzoek nu nog in fase 1 zou zitten, dan hooguit iets van 10 - 20 %
*
Bij goede afronding van fase 2/3 heb ik eerdere berekeningen op dit forum gezien met een slaagkans van zo'n 50/60 % in het algemeen.
*
Bij een geneesmiddel, wat als eerste een ernstige ziekte aanpakt, zie je echter al wat meer soepelheid bij regulators (zie o.a. Remdesivir) dus ga je al meer naar de 70 %.
*
Maar bij een weesgeneesmiddel, voor een ziekte waar nog geen middel tegen is, is er óók nog een mogelijkheid van 'voorwaardelijke goedkeuring'.
Ofwel: het middel mag alvast de markt op, en de laatste antwoorden op EMA/FDA vragen mogen naderhand worden beantwoord.
(zie oa:
www.ema.europa.eu/en/human-regulatory...Dit geeft mij inmiddels de overtuiging dat de kans op een succesvolle Leniolisib introductie al boven de 80% is gestegen.