Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Delta2 schreef op 20 februari 2023 15:28:

[...]

Emmen , zoals Haddock beschreef is een vergelijk tussen de gang van zaken betreffende de aanvragen Profylaxe Ruconest en Leniolisib niet relevant.
De EMA heef nu om aanvullende info gevraagd uit de lopende extensie studie.
Iets dat mij überhaupt niet vreemd lijkt bij iets waar mensenlevens mee gemoeid kunnen zijn.
Hoewel uit de tussentijdse lange termijnresultaten geen directe aanwijzingen lijken te komen die wijzen op een veiligheidsrisico , is voor mij wel de vraag of men genoegen gaat nemen met de geleverde bewijslast in relatie met het aantal proefpersonen op een totaal van 37.
Mocht dit niet zo zijn, dan zou er vertraging kunnen optreden tot er meer gelijkluidende resultaten zijn geboekt , waarbij wat mij betreft geen aantallen en termijnen in te schatten zijn.
Maar met de nu ter beschikking staande info zou je mogen verwachten dat het uiteindelijk toch tot een acceptatie zou moeten kunnen komen.
FWIW.

quote:

Braniek schreef op 20 februari 2023 15:16:

[...]

uh??? statistiek bestaat uit retro perspectief. zegt niets over toekomst

quote:

vdx777 schreef op 20 februari 2023 14:34:

braniek kan je ff bellen met pharming ? had nu wel een excuus / uitleg pb verwacht

quote:

Beur schreef op 20 februari 2023 15:49:

[...]G.,Bassie en anderen : hier een interessante link van het EMA: Accelerating patients’ access to medicines that address unmet medical needs.

www.ema.europa.eu/en/documents/presen...

Met info en gegevens over Accelerated Assessment, over Major Objections etc.
Interessante discussiestof maar heb zelf nu even geen tijd!


Ps: ATMP's zijn Advanced Therapy Medicinal Products

quote:

BassieNL schreef op 20 februari 2023 15:23:

[...]
Dank je.

En kijk vooral naar dit actuelere rapport over PRIME
www.ema.europa.eu/en/documents/report...
Pagina 22

In tijdsbestek van 5 jaar:
19 aanvragen voor AA
17 werden toegekend

en van die 17:
7 onder AA goedgekeurd
9 onder standaard timetable goedgekeurd
1 heeft zich teruggetrokken

quote:

G. Hendriks schreef op 20 februari 2023 15:53:

[...]

Nogal wiedes. Voorspellen is lastig, met name als het de toekomst betreft.

quote:

Lapereau schreef op 20 februari 2023 15:53:

[...]

Hoe groot moet de doelgroep dan zijn. Op ca 1500 gekende gevallen , 37 proefpersonen is 2, 45 % .

ADPS komt voor 1 a 2 op de miljoen, HAE ca 1 op 50.000

In vergelijk bij HAE zouden dat dan voor een trial zo rond de 1400 proefpersonen zijn. Zover ik weet is dat aantal nooit in één trial onderzocht.

Heb dan ook stellig de overtuiging dat het niet zit in het aantal proefpersonen, had dat al direct bij de aanvraag kunnen worden vastgesteld en deze dus afwijzen.

quote:

Beur schreef op 20 februari 2023 15:49:

[...]G.,Bassie en anderen : hier een interessante link van het EMA: Accelerating patients’ access to medicines that address unmet medical needs.

www.ema.europa.eu/en/documents/presen...

Met info en gegevens over Accelerated Assessment, over Major Objections etc.
Interessante discussiestof maar heb zelf nu even geen tijd!

Ps: ATMP's zijn Advanced Therapy Medicinal Products

quote:

Jinxter schreef op 20 februari 2023 16:18:

Zoals het had horen te gaan:

Agenda van komende dagen CHMP 20-23 feb 2023
In deze agenda staat op pagina 7 goedkeuring van de notulen van het overleg van 20-23 januari.

Na goedkeuring zullen de notulen openbaar gemaakt worden op de website van de EMA.

Kijk maar eens naar de agenda van december 2022, notulen zijn in het overleg van 20-23 jan goedgekeurd en 8 feb gepubliceerd, daarin zie je de uitleg.

Ik verwacht dus dat gerekend vanaf 20-23 jan ongeveer 4-6 weken later de notulen openbaar gemaakt worden.

Dus ook het stukje van/over leniolisib.

www.ema.europa.eu/en/documents/agenda...

quote:

Jimluca schreef op 20 februari 2023 16:44:

Als pharming een bericht had gestuurd dat de aanvullende gegeven van de ema betrekking hadden over de aanvullende data na het indienen van de oude data was er niets aan de hand geweest.

quote:

retro schreef op 20 februari 2023 16:57:

wordt gewoon weer lager gezet.

quote:

retro schreef op 20 februari 2023 16:57:

wordt gewoon weer lager gezet.

quote:

knaap1 schreef op 20 februari 2023 17:28:

Dat mensen nu nog verkopen dan spoor je niet hoor sorry

quote:

zjeeraar schreef op 20 februari 2023 17:12:

[...]

BR en het gilde zijn (nog) heer en meester, maar gaat ook best wel een eind aan komen...huidige koers is totaal niet relevant aan de vooruitzichten....dus gewoon blijven zitten.....