Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

BassieNL schreef op 5 juni 2019 15:14:

[...]
Er staan wat kleine foutjes in het bericht van 10:32 maar het is vooral de negatieve toonzetting en zijn teleurstelling waar je je aan irriteert. De feiten die hij noemt kloppen deze keer aardig.

quote:

Ra72 schreef op 5 juni 2019 15:24:

[...]

Met de juiste contacten kun je gewoon blijven zitten na dergelijk falen en vele foutieve inschattingen. Waarom ook niet opnieuw een aanvraag zonder nieuwe toedieningsvorm. Nu duurt het weer een eeuwigheid eer er op teruggekomen gaat worden. Normaliter duurt dat al lang zo laat staan in geval van pharming. En dan nog een positief advies. En laat daar nu altijd iets mee zijn. Meer kennis in huis om dit soort processen beter de doorlopen zou niet verkeerd zijn.

quote:

Winstgevend schreef op 5 juni 2019 15:16:

September 2018:

Hoe kan het oordeel van de Amerikaanse toezichthouder u verrast hebben?
“Vorig jaar november waren we aangenaam verrast dat de FDA ons op basis van uitsluitend Fase 2 onderzoek toestond een dossier in te dienen. Tijdens zo’n goedkeuringstraject heb je eigenlijk continu contact met de FDA. Ze hebben hele controlelijsten met voorwaarden en moeten alles afvinken. We dachten alle antwoorden gegeven te hebben, maar uiteindelijk blijkt dan dat de Fase 2 studie, die natuurlijk nooit ontworpen was om als concluderende/bevestigende studie te dienen dan niet de antwoorden op dat detailniveau kan geven. Nu zijn er dus meer gegevens nodig. Overigens is het fase 2 onderzoek wel zo solide dat het vorig jaar in het prestigieuze medische tijdschrift The Lancet werd gepubliceerd”

- Welke data was nodig die U dus niet heeft gegeven aan de FDA?
Extra volume (patiënten) in bepaalde subgroepen van het onderzoek.
- Kan deze gevraagde data niet worden gegeven aan de FDA na 8 maanden?
Nee, daarvoor zou een compleet nieuw onderzoek moeten worden opgezet.
- Was het onderzoek zo ingericht dat deze data vergeten is in Uw trial?
Nee, het onderzoek was als een fase II onderzoek opgezet, waarbij een dergelijk patiëntenvolume in bepaalde subgroepen normalerwijs niet nodig is. Als je een fase II onderzoek echter gaat beoordelen op basis van een fase III normering, dan wordt het natuurlijk een compleet andere zaak en kunnen er op sommige punten onvoldoende gegevens beschikbaar zijn. Het is vooral zo krom als een hoepel van de FDA dat men een fase II onderzoek uiteindelijk beoordeelt op basis van een fase III normering!!

Kortom......... Waarom bent u nog CEO ????

quote:

Ra72 schreef op 5 juni 2019 15:29:

[...]

Je kunt ook geloven in de mogelijkheden en niet in het uithangbord.

quote:

CW1884 schreef op 5 juni 2019 15:28:

[...]
Volgens de analist(en) van Kempen, zal de koers richting € 0,40 gaan. Nu hecht ik weinig waarde aan de koersdoelen van analisten. Of deze koersdoelen nu € 0,40 of € 2,00 zijn. Het gaat mij om de tekst die de analisten schrijven.

Vreemd genoeg schrijft Kempen, dat ze een koersdoel hanteren op basis van de verkopen van Ruconest voor HAE en dat ze niet kunnen beoordelen en vergelijken wat de nieuwe indicaties voor waarde hebben. Dat had ik ze ook wel kunnen vertellen, aangezien er (nog) geen medicijnen op de markt zijn voor de nieuwe indicaties, zodat er totaal geen vergelijk mogelijk is.

quote:

CW1884 schreef op 5 juni 2019 15:31:

[...]
De feiten totaal niet. Alleen al de beargumentatie van de vermogensbelasting is totale nonsens. Indien je niet weet wat of wanneer je vermogensbelasting moet betalen, kun je er beter over zwijgen.

quote:

Patience schreef op 5 juni 2019 15:32:

[...]Ze zitten wel in de buurt vergeleken met andere koersdoelen. Ik ben bang dat ze nog gelijk hebben ook.

quote:

Winstgevend schreef op 5 juni 2019 15:32:

[...]

Precies,

een pletoria aan mogelijkheden en verwachtingen.... en al 15 maanden onzichtbaar.

quote:

Winstgevend schreef op 5 juni 2019 15:16:

September 2018:

Hoe kan het oordeel van de Amerikaanse toezichthouder u verrast hebben?
“Vorig jaar november waren we aangenaam verrast dat de FDA ons op basis van uitsluitend Fase 2 onderzoek toestond een dossier in te dienen. Tijdens zo’n goedkeuringstraject heb je eigenlijk continu contact met de FDA. Ze hebben hele controlelijsten met voorwaarden en moeten alles afvinken. We dachten alle antwoorden gegeven te hebben, maar uiteindelijk blijkt dan dat de Fase 2 studie, die natuurlijk nooit ontworpen was om als concluderende/bevestigende studie te dienen dan niet de antwoorden op dat detailniveau kan geven. Nu zijn er dus meer gegevens nodig. Overigens is het fase 2 onderzoek wel zo solide dat het vorig jaar in het prestigieuze medische tijdschrift The Lancet werd gepubliceerd”

- Welke data was nodig die U dus niet heeft gegeven aan de FDA?
- Kan deze gevraagde data niet worden gegeven aan de FDA na 8 maanden?
- Was het onderzoek zo ingericht dat deze data vergeten is in Uw trial?

Kortom......... Waarom bent u nog CEO ????

quote:

Winstgevend schreef op 5 juni 2019 15:22:

[...]

Dus als je een brood koopt dat vergiftigt bleek te zijn is Uw antwoord:
dat is je eigen schuld, en had je dat brood maar niet moeten kopen?

Wel ERG kort door de bocht. :-))

quote:

Winstgevend schreef op 5 juni 2019 15:22:

[...]

Dus als je een brood koopt dat vergiftigt bleek te zijn is Uw antwoord:
dat is je eigen schuld, en had je dat brood maar niet moeten kopen?

Wel ERG kort door de bocht. :-))

quote:

BassieNL schreef op 5 juni 2019 15:43:

[...]
Bang is een emotie... die schakel je uit als belegger.
Als risico zou ik rekening houden met:
- dominantie Takhzyro

quote:

CW1884 schreef op 5 juni 2019 15:45:

[...]
U weet de antwoorden van uw vragen dondersgoed.

- Data van een Fase 3 onderzoek, een onderzoek die Pharming in opdracht van de FDA niet (meer) hoefde te doen. De FDA dacht genoeg informatie te hebben, om goedkeuring mogelijk te maken. Met name omdat er problemen waren bij de concurrenten met bloeddonaties.
- Nee, Pharming dient dan een volledige Fase 3 studie te doen. Pharming had wel kunnen beginnen met een Fase 3 studie, maar heeft er bewust voor gekozen niet op dezelfde voet verder te gaan, omdat Pharming een nieuwe vial en nieuwe toedieningsmethoden in ontwikkeling heeft.
- Een Fase 2 onderzoek heeft hele andere functie dan een Fase 1 of Fase 3 onderzoek. Het was dus logisch dat deze data niet aanwezig kon zijn in het Fase 2 onderzoek. Niet Pharming, maar de FDA heeft verzocht de Fase 3 onderzoek over te slaan.

Kortom........... Daarom is dhr. de Vries gelukkig nog CEO

quote:

Ra72 schreef op 5 juni 2019 15:29:

[...]

Je kunt ook geloven in de mogelijkheden en niet in het uithangbord.

quote:

Ra72 schreef op 5 juni 2019 15:42:

[...]

Het is altijd al in handen van een stel amateurs. Destijds het Pompe verhaal, eerste indiening altijd een negatief advies etc. Haal kennis in huis en halveer het salaris van de verantwoordelijken van het falen mbt Profy. Daar is toch iemand verantwoordelijk voor? Krijg je weer zo een slap verhaal dat ze er niets aan konden doen en de fout elders lag. Calimero’s.

quote:

CW1884 schreef op 5 juni 2019 15:50:

[...]
Om met datzelfde brood door te gaan, wat weer een vergelijk is tussen appels en peren, maar goed.

Nee, dat schrijf ik niet. Ik schrijf:
als je weet dat je brood nog niet af is, omdat je brood nog niet lang genoeg in de oven heeft gezeten, en daardoor vergiftigt zou kunnen zijn is m’n antwoord:
dat is je eigen schuld, dan had je ofwel nog langer moeten wachten, ofwel helemaal niet aan moeten zitten

quote:

CW1884 schreef op 5 juni 2019 15:54:

[...]
Precies en daarom hoef je een bedrijf niet af te kraken (in dit geval Opel), omdat je geen geloof hebt in een Opel, maar wel in een andere automerk.

quote:

BassieNL schreef op 5 juni 2019 15:59:

[...]
Het is al maandenlang mooi weer en je gaat op vakantie.
Eenmaal op bestemming heb je alleen maar regen.
Na afloop klaag je een beetje bij de buurman.
Die dan zegt dat het je eigen schuld is.