mijn reactie zal ik in de tekst plaatsen
Nadat ik vorige week inging op de actuele gang van zaken bij Crucell, is het vandaag de beurt aan de tweede op Euronext Amsterdam genoteerde biotech: het illustere Pharming. Volgende week besluit ik met Galapagos.
R; waarom de suggestieve tekst Illustere ? Is stemming makend en niet aan de orde."
Pharming heeft al een hele geschiedenis achter de rug en kan met recht de nestor van de Nederlandse biotech sector genoemd worden. Het concern is een van de voortrekkers geweest om deze sector hier in den lande op de kaart te zetten.
Zij het met ups & downs. Het lijkt er op dat het concern weer richting een up gaat met de mogelijke Europese lancering van haar middel rhC1INH tegen erfelijk angioedeem (HAE).
R; niet alleen in de EU maar eveneens in de US (en Canada) waar goedkeuringsprocedures lopen
Inmiddels is de naam van het middel omgedoopt tot Rhucin, nadat het vorige maand bij de Europese evenknie van de Amerikaanse FDA, de Emea, is voorgedragen voor goedkeuring.
Kluitje in het riet
Er stroomt denk ik alleen nog veel water door de Rijn, voordat het middel daadwerkelijk is goedgekeurd en op de markt beschikbaar is. Inmiddels lijkt het bedrijf het stokje van Crucell te hebben overgenomen in het publiceren van nietszeggende persberichten. Crucell lijkt wat dit betreft haar leven te hebben gebeterd.
Pharming lijkt er nu alles aan te doen om de koers op peil te houden en de beleggers met een kluitje het riet in te sturen. Het bericht van gisteren met de melding dat de Emea de marketingaanvraag voor Rhucin bekijkt is een constatering, maar zegt in nog niets over de al dan niet daadwerkelijke goedkeuring van het product.
R; Ph pretendeert helemaal geen goedkeuring in het bericht maar dat maakt de auteur er van. Het bericht is niets meer en niets minder dan de formele bevesting dat de aan vraag volledig is, er geen stukken ontbreken en dus formeel in behandeling an worden genomen door de EMEA, binnen de daarvoor geldende formele procedures en termijnen."
Er zijn een paar kanttekeningen te plaatsen bij de huidige gang van zaken bij Pharming:
De goedkeuring van Rhucin
Ik denk dat het grofweg een jaar duurt, voordat het middel hier in Europa officieel op de markt verkrijgbaar is. De Emea komt, zoals Pharming zelf ook aangeeft, voor het einde van het jaar met een vragenlijst, waarna het dossier verder aangescherpt kan worden. Dit is overigens een normale gang van zaken.
De verwachting dat Rhucin nog voor het einde van dit jaar is goedgekeurd deel ik daarom niet. De aanvraag om het goed te keuren voor de Compassionate Use loopt ook al vanaf eind vorig jaar en is nog niet toegekend. Deze registratie is bedoeld om de beschikbaarheid van middelen voor niet of moeilijk behandelbare ziekten zeker te stellen.
R:hier worden twee zaken met elkaar vergeleken die je niet kan vergelijken. Goedkeuring product heeft niets te maken met Comp use. Comp. use is bestemd voor patienten (van deze levensbedrijgende ziekte) die in de trials reeds gebruik van het product gemakt hebben, in geval van nood het middel kunnen gebruiken. (onder bepaalde voorwaaden)
Verscheidene landen hebben wetgeving op het gebied van Compassionate Use om producten snel en efficiënt beschikbaar te maken. Feit is dat Fase III officieel nog niet is afgerond. In februari werd gezegd dat er van de 150 patiënten er 25 waren behandeld met het C1-product. Ik ga er van uit dat deze test nog niet is afgerond.
Pharming is niet de enige die een product ontwikkelt tegen HAE. Het Duitse Jerini en het Amerikaanse Lev Pharmaceuticals rammelen ook aan de poort. De laatste is bezig met een Fase III studie in de VS. Het is dan ook maar de vraag of Pharming de eerste op de Europese markt is met een nieuw middel tegen HAE.
R: Ook hier maakt de auteur een belangrijke misser.
Ph heeft aavraag voor goedkeuring lopen in de US en EU. Dat kan je van LEV niet zeggen. Dat zou ook onzin zijn want het product van LEV is gebaseerd op enselijk bloed en een nagenoeg vergelijkbaar product C1 concentraat is al meer dan 10 jaar op de EU markt beschikbaar. Het mag bekend zijn dat er belangrijke nadelen kleven aan het gebruik van menselijk bloed (HIV), nog afgezien van de kosten en de opschaalbaarheid van het product"
De deal met het Amerikaanse Paul Royalty Fund
Pharming sloot begin 2006 een contract met deze investeringsmaatschappij en kreeg een eerste bedrag van 15 miljoen dollar. Het fonds betaalde Pharming ook 5 miljoen dollar voor een aandelenbelang. Verder krijgt ze twee keer 5 miljoen dollar bij de goedkeuring van Rhucin in de VS en de lancering op de Amerikaanse markt.
In ruil daarvoor zou Pharming een royalty betalen aan het fonds van minder dan 10% op de verkopen van Rhucin in de VS. Opmerkelijk is dat de betaling van die 15 miljoen door het fonds wel terugbetaald moet worden, ongeacht of Rhucin wel of niet wordt verkocht. Volgend jaar al moet Pharming 2 miljoen dollar ophoesten.
Ik denk dat er dan nog geen sprake is van verkoop van Rhucin in de VS.
R: Dit is puur speculatie vn de auteur. Door de samenwerking tussen FDA n EMEA is het goed denkbaar dat er naast versnelling ook afspraken gemaakt worden over Cmp.use. (We hebben het immers nog steeds over een levensbedreigende ziekte)"
Hoe dan ook, het jaar daarop moet Pharming in ieder geval die andere 10 miljoen terug betalen. Een risico lijkt mij. Dit lijkt veel op het scenario dat zich een paar jaar geleden ontvouwde rondom het middel tegen de ziekte van Pompe dat Pharming ontwikkelde.
R: Ook hier worden donere wolken gepresenteerd die kant nog wal raken. PH heeeft op dit moment ca 50KK in kas en bovendien de mogelijkheid haar bestaande aandelenpakket met 100kk uit te breiden. ""
Ze deed dat in samenwerking met Genzyme dat óók een lening had uitstaan bij Pharming en dat eigenlijk uit de verkoop van het middel moest worden betaald. Ik hoef u er niet aan te herinneren hoe dit afliep...
R: dit onder het motto "eens en dief alijd een dief", nog afgezien van de kwaliteiten van Dhr Pinot die PH de afgelopen jaren op miraculeuze wijze uit haar slechte positie heeft weten te halen"
Afwezigheid partner in zowel Europa als de VS
Over Europa laat Pharming zich wat onduidelijk uit. De laatste tijd ziet ze de noodzaak van het hebben van een partner niet echt in. Dat kan. Pharming kan proberen het in haar eentje te doen. Even de vakantielanden Portugal, Spanje en Griekenland daargelaten, want daar heeft het concern Esteve aan zich weten te binden.
Op eigen houtje opereren betekent mogelijk hogere inkomsten, maar ook dat het risico geheel voor het bedrijf zelf is en dat marktintroductie trager verloopt.
R: Voor het aantl partners verwijs ik graag naar de Pharming.com site. Het op eigenhoute operen an heel goed wanneer je bedenkt dat de toepassing en behandeling in ca 25 centra plaatsvinden. De patienten bekend zijn bij de specilisten. De paketjes medicijnen zouden bij wijze van spreken met "van Gent en Loos" naar deze locaties kunnen worden verstuurd. Zodat men voldoende medicijnen op voorraad heeft. Immers de omvang van hetaantal patienten is beperkt.""
De markt
Ja, laat ik het eens over die markt hebben voor HAE. Hoe groot is die nou eigenlijk? Schattingen lopen uiteen van een 500 miljoen tot 1 miljard dollar, afhankelijk van het aantal patiënten en de prijs van Rhucin.
R ; hier dient ook vermeld e worden het aantal aanvallen per jaar per patient (gem