Nieuws van gisteren. Vertaald met googel.
Parijs, Frankrijk - 28 december 2020 om 8:00 uur - Lysogene (FR0013233475 - LYS), een Fase 3 biofarmaceutisch bedrijf dat gebruikmaakt van een technologieplatform voor gentherapie dat zich richt op ziekten van het centrale zenuwstelsel (CZS), heeft vandaag gegevens vrijgegeven biomarker positief met LYS-SAF302 in de lopende AAVance klinische studie voor de behandeling van MPS IIIA (NCT03612869).
Veranderingen in de concentratie van heparaansulfaat (HS) in cerebrospinale vloeistof (CSF) worden gevolgd bij patiënten die worden behandeld met LYS-SAF302 om in vivo geneesmiddelactiviteit en proof of concept aan te tonen.
De eerste resultaten tonen, voor de negen patiënten die tot dusver zijn geanalyseerd, verlagingen van de HS-concentratie in het liquor 6 en 12 maanden na behandeling met LYS-SAF302, vergeleken met de waarden vóór de behandeling. De gemiddelde reducties zijn statistisch zeer significant. Daarentegen werd geen statistisch significante verandering in serum HS-concentraties waargenomen na behandeling met LYS-SAF302. Deze resultaten zijn consistent met de hypothese dat LYS-SAF302 een sterke afname veroorzaakte van HS die CSF binnendringt vanuit hersenparenchym, met weinig of geen effect op HS-afgeleide oligosacchariden die CSF binnenkomen op van extra parenchymale bronnen, zoals choroïde plexus of bloed.
Bovendien werden statistisch significante verlagingen van gangliosiden GM2 en GM3, secundaire overbelastende stoffen waarvan wordt aangenomen dat ze mogelijk bijdragen aan neuronale schade bij lysosomale overbelastingsziekte, waargenomen in het liquor van behandelde patiënten, vergeleken met waarden vóór de behandeling.